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제목
아데노 관련 바이러스 캡시드 단백질의 돌연변이체
출원인
주식회사 글루진테라퓨틱스
출원일
2022.09.23
공개일
2023.06.08
게시글 내용
 본 발명은 아데노 관련 바이러스 혈청형 1(AAV1) 캡시드 단백질의 돌연변이체로서, 상기 돌연변이체는 야생형의 AAV 캡시드 단백질의 아미노산 서열과 비교해서 430번 위치의 세린이 시스테인으로 치환되고, 647번 위치의 이소류신이 발린으로 치환된 AAV1 캡시드 단백질의 돌연변이체, 상기 AAV1 캡시드 단백질의 돌연변이체를 코딩하는 핵산, 상기 AAV1 캡시드 단백질의 돌연변이체를 코딩하는 핵산을 포함하는 재조합 AAV1 벡터, 상기 벡터를 포함하는 약제학적 조성물을 제공한다. 특히, AAV1 캡시드 단백질의 돌연변이체를 코딩하는 핵산을 포함하는 재조합 바이러스 벡터는 기관지를 통해 에어로졸 상태로 전달 시 폐 혈관 표적 세포에서의 도입 유전자 발현이 향상되어 폐동맥 고혈압 예방 또는 치료에 유용하다. 

아데노 관련 바이러스 캡시드 단백질의 돌연변이체 대표 이미지

첨부
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  • 자료출처 : KIPRIS (https://www.kipris.or.kr)
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