망막색소상피에 특이적으로 작동하는 CRISPR/Cas 복합체를 유효성분으로 포함하는 망막질환 치료용 약학조성물
출원인
연세대학교 산학협력단
출원일
2022.06.24
공개일
2024.01.03
게시글 내용
본 발명은 CRISPR/Cas 복합체를 유효성분으로 포함하는, 망막질환 예방 또는 치료용 약학조성물에 관한 것이다. 본 발명은 망막질환, 구체적으로 황반변성(Age-related Macular Disease; AMD)의 근본적인 치료를 위해, 치료해야 할 표적 세포를 타겟(target)할 수 있는 기술 개발을 위한 연구로서, 인간 VMD2 프로모터 하에서 발현된 Cas9를 제작하여 망막 색소 상피(RPE) 특이적 발현을 유도하였으며, pVMD2-Cas9가 체내 마우스와 체외 인간 망막 유기체 모델 모두에서 RPE 세포에서 구체적으로 발현되고 작동됨을 확인하였다. 이를 이용하여, RPE 세포에 국한되어 유전자 편집(교정) 이 가능할 것이며, 이는 RPE 세포와 연관된 다양한 유전성, 비유전성 안질환의 근본적인 치료에 크게 이용될 것으로 기대된다.