알파-1 안티 트립신 결핍증 Z 타입 돌연변이의 교정을 위한 프라임에디팅 가이드 RNA를 포함하는 프라임에딩팅용 조성물
출원인
연세대학교 산학협력단
출원일
2022.02.18
공개일
2023.08.25
게시글 내용
알파-1 안티 트립신 결핍증 Z 타입 돌연변이의 교정을 위한 프라임에디터 단백질 및 프라임에디팅 가이드 RNA을 포함하는 프라임에디팅용 유전체 편집용 조성물에 관한 것이다. 일 양상에 따른 조성물은 SERPINA1 유전자를 효과적으로 편집할 수 있는 pegRNA 서열 및 프라임 에디터 2(PE2)을 함께 포함하고 있어, 프라임에디터를 효과적으로 세포에 전달할 수 있고 SERPINA1 유전자의 표적 서열에 특이적으로 작용하며 높은 정확도로 유전체 교정이 가능하여, SERPINA1 유전자 편집 플랫폼으로 유용하게 사용할 수 있다. 또한, SERPINA1 유전자의 Z 타입 돌연변이의 교정이 가능하여 알파-1 안티 트립신 결핍증(Alpha-1 antitrypsin deficiency) 치료 또는 예방 용도로 활용될 수 있다.